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Autor: B san
骨髓纤维化治疗药物
中國骨髓纖維化新藥
最近,骨髓纖維化治療藥物捷恪衛(reed磷酸)正式在中國上市。骨髓纖維化是一種惡性血液病性腫瘤，Lukotinib是其發病機制的唯一靶向治療方法。現任中華醫學會血液學分會主席、中國醫學科學院北京協和 醫學院血液學研究所副院長王建祥教授說，在目前的臨床試驗數據中，無論是在控制症狀方面，盧塞提尼的延年益壽都證明了盧塞提尼的有效性。
骨髓纖維化對全身造血系統的影響
什麼是捷抑炎，Xeljanz/Tofacitinib？捷抑炎是一個治療類風濕性關節 炎的藥物，有別於大分子的生物製劑（分子量約十萬至百萬），捷抑炎的分子量只有312，所以稱為“小分子製劑”。
對許多人來說，骨髓纖維化是一種奇怪的疾病，看起來並不像一種非常嚴重的疾病。事實上，骨髓纖維化是一種惡性血液腫瘤疾病。根據王建祥的說法，骨髓纖維化是一種骨髓增殖性腫瘤，是一種罕見的影響人體造血系統的腫瘤。然 後引起一系列與造血異常有關的症狀，如貧血、明顯的脾腫大、腹脹和早期飽腹症。一些相關的全身症狀，如明顯的消瘦，盜汗，甚至有些患者可能發展為急性白血病。研究表明，造血功能的長期異常使骨髓纖維化患者在10年後有20%的 機會重返白血病。
晨僵使用 （Xeljanz）這款產品，它就能夠有效的緩解晨僵的問題，特別是對於剛開始發現患有類風濕性關節炎的患者來說，能夠早期提前服用捷抑炎可以起到很好的治療作用，治療的效果會更好一些，而對於患有重度活動性類風濕性關節炎的患者來說，使用捷抑炎可以有效的可直接進入到發炎細胞內層作用，抑制細胞發炎的活化反應，從而減 少細胞激素生成，這樣就能夠緩解類風濕性關節炎環節肢體僵硬的問題，而且使用捷抑炎能夠達到比較穩定的治療作用，它是屬於口服劑，攜帶也方便，還不需要打針，對於患有這類疾病的患者來說是再合適不過的一款藥物產品。
“骨髓纖維化不僅影響患者的壽命，更重要的是，該病具有非常嚴重的全身症狀，導致生活質量很差，影響生活信心。”因此，治療骨髓纖維化，不僅可以改善病程，延長生存期，而且能更好地改善患者的症狀，提高生活質量。王建 祥說。
類風濕性關節炎這個常見病，相信大家並不陌生，它是一種自身免疫性產生的疾病，大多數這類疾病產生的原因比較多種多樣，很有可能，在長期潮濕的環境當中工作，或者是長期穿著不當容易受冷受涼所引起的。類風濕性關節炎是一 種慢性疾病，並且分為輕，中，重三種病症，早期發現晨僵，肢體各關節，活動不夠靈活時，這就是類風濕性關節炎的早期症狀，而晨僵所持續的時間就和炎症的嚴重程度是成正比，因此大家要多重視和關注 捷抑炎這種治療晨僵的（Xeljanz）藥物。
據中國醫學科學院北京協和醫學院血液學研究所肖志堅名教授介紹，骨髓纖維化的總體中位生存期為5.7年，高危患者的生存期僅為2.3年。目前，骨髓纖維化的原因尚不清楚，更准確的危險因素是接觸化學物質或接觸核輻射。
靶 向藥物改善症狀延長生命
骨髓纖維化的短期治療目的在於減少脾髒，減輕疾病負擔，提高生活質量；長期治療目的在於延長生存期，預防或逆轉骨髓纖維化的進展。
前,針對骨髓纖維化不是很有效的措施控制只使用傳統醫學來控 制疾病過程或緩解症狀。同種異體造血幹細胞移植是唯一的治療骨髓纖維化的治療,但許多患者不適用。
新的靶向藥物Lukotinib是針對JAK-STAT信號通路異常激活而開發的一種JAK抑制劑，JAK-STAT信號通路是骨髓纖維化的致病機制。“Luccotini的發明是基於對骨髓纖維化的發病機制和信號通路的科學認識，以及針對這一途徑的靶向 治療的發展，特別是阻斷異常信號通路，以控制疾病。在目前的臨床試驗數據中，這種治療方法的有效性已經被證明。根據王建祥，盧塞提尼可以延緩骨髓纖維化的進展，延長生存期，改善患者的症狀和生活質量。
據了解，Luccotini已成為歐洲腫瘤學會(ESMO)在英國、德國和美國推薦的一種骨髓纖維化治療藥物，這是由國家綜合癌症網絡(NCCN)指南推薦的。還建議中國專家就原發性骨髓纖維化的診斷和治療達成共識(2015年)。
JAK抑制劑口服標靶DMARDs 面世DMARDs作為醫治類風濕關節炎的主力藥物，過去十數年來已發展出幾種不同的種類， 最新面世的口服藥物稱為「口服標靶DMARDs」。
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